Von Oliver Semler und Heike Hoyer-Kuhn
Die bisher bei Kindern und Jugendlichen mit Osteogenesis imperfecta angewendeten Medikamente (Bisphosphonate) bewirken eine Zunahme der Knochenmenge dadurch, dass die Zellen im Körper gehemmt werden, die Knochen abbauen (Osteoklasten). Seit einigen Jahren gibt es für Frauen mit einer postmenopausalen Osteoporose ein Medikament, welches die Zellen unterstützen soll, die Knochen aufbauen (Osteoblasten).
Dieses Medikament (Romosozumab) wird nun im Rahmen einer weltweiten klinischen Studie durch die Firma Amgen auch bei Kindern und Jugendlichen mit Osteogenesis imperfecta untersucht. Ziel der Studie ist, ein Medikament zugelassen zu bekommen, welches den Knochenaufbau bei Kindern und Jugendlichen fördern kann. In Deutschland wird diese Studie an den Zentren in Würzburg und Köln durchgeführt.
Die Studie ist insgesamt auf 1 Jahr angesetzt. Kinder, die an dieser Studie teilnehmen, werden per Zufall in 2 Gruppen aufgeteilt. Eine Gruppe erhält im Abstand von jeweils 6 Monaten 1 Infusion mit Bisphosphonaten (Zoledronat) sowie die meisten Kinder und Jugendlichen es in der Routine aktuell erhalten. Die andere Gruppe bekommt das neue Medikament (Romosozumab) alle 4 Wochen als subkutane Spritze verabreicht. Um die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikamentes zu zeigen, werden eine Reihe von zusätzlichen Untersuchungen (Ultraschall, Hörtest, EKG etc.) durchgeführt.
Interessierte Familien können sich gerne bei der DOIG oder direkt bei den Medizinischen Beauftragten (Prof. Dr. Semler, PD Dr. Hoyer-Kuhn) melden.